SYM001-03:

Prospektive Studie mit dem Titel: Multizentrische, explorative, unverblindete Dosisfindungsstudie von SYM001 als intravenöse Einzeldosis zur Beurteilung der Sicherheit und der Wirksamkeit von SYM001 in der Therapie der idiopathischen thrombozytopenischen Purpura (ITP) bei Rh(D)-positiven erwachsenen Patienten ohne Splenektomie.

• Phase: II
• Beteiligte Länder: Europa
• Zeitplan: Beginn Frühjahr 2008
• Status: beendet

Kommentar:

Das Studienmedikament ist ein rekombinant hergestellter menschlicher Antikörper gegen das Rhesus-Antigen D. Bei Patienten mit ITP, die noch keine Milzentfernung erhielten, kann die Gabe von Antikörperngegen RH D, sogenanntes Anti-D, zu einen deutlichen, zeitlich meist limitierten Anstieg der Thrombozyten führen. Nachteil bisheriger Anti-D-Produkte ist ihre Herkunft aus menschlichen Blut als Ausgangsmaterial. Damit besteht die Möglichkeit einer Infektion mit einem Erreger aus dem Ausgangsmaterial. Hier liegt der Vorteil des Studienmedikamentes SYM001, da es gentechnologisch hergestellt wird und nicht mehr aus menschlichem Blut gewonnen wird.

Einschlusskriterien:

• Bestätigte und erfolgreich vorbehandelte ITP mit Thrombozyten <30.000 /µl
• Alter zwischen 18 und 75 Jahren
• Rh D positiv

Ausschlusskriterien:

• ITP nicht bestätigt
• Bestehende Infektion mit HIV, Hepatitis C oder Heliobacter pylori
• Milzvergrößerung, Milzentfernung
• Blutungsrisiko, das eine notfallmäßige Behandlung erfordert oder aktive Blutung
• Vorgeschichte einer autoimmunhämolytischen Anämie
• Zugrundeliegende Hämolyse, positiver direkter Coombstest
• bekanntes Nicht-Ansprechen auf Anti-D
• Jede andere ITP-Therapie (außer Steroide bzw. Kortison) innerhalb von 4 Wochen vor Studieneinschluss
• Abwehrunterdrückung  mit bestimmten Medikamenten einschließlich Retuximab innerhalb von 8 Wochen vor Studieneinschluss

Durchführung: Patienten erhalten eine einmalige Gabe von SYM001 und werden anschließend für die Dauer von 6 Wochen beobachtet.